مقاله تخصصی
بهبودی قابل توجه بیماران sma با استفاده از داروی Spinerza
3 ماه پیش
242 بازدید
دکتر مجید کیهانی فرد
تهرانمتخصص مغز و اعصاب
بیماران sma در انتظار داروی اسپینرازا
=====================================
بیماری اسما بیماری است که به دلیل پیشرفت و سرعت درگیری بیمار در انواع صفر، یک و دو به عنوان یک بیماری خطرناک شناخته می شود و نیاز به روشی سریع برای درمان و مراقبت از بیمار دارد، بیماری نادری است که حرکت و عضله ژنتیکی بیمار را تحت تاثیر قرار داده است. بوده است برای این بیماری کشف و روانه بازار شد.. داروی اسپینرازا نام دارد که هم در درمان کودکان و هم در بزرگسالان sma
Spinerza چقدر موثر است؟
در رابطه با این بیماران و داروی اسپینرزا، سوالی که ذهن بسیاری از والدین را به خود مشغول کرده است میزان تاثیر آن و نحوه درمان آن از طریق این دارو است، آنها می خواهند بدانند که داروی اسپینرزا تا چه اندازه موثر خواهد بود و تا چه حد می توانند به بهبودی فرزندان خود امیدوار باشند، بنابراین دکتر. به sma بیماران مظلوم و در این راستا اینجا مقاله ای است که FDA در مورد این موضوع و چگونگی روند تأیید و تأثیر داروی Spinerza در اینجا ذکر شده است.
طبق گفته سازمان FDA یا سازمان غذا و داروی آمریکا، Spinerza تنها دارویی است که توسط این سازمان تایید شده است که به عنوان تزریق به مایع اطراف نخاع استفاده می شود.
### گزارش FDA در مورد داروی اسپینرازا
درباره داروی Spinerza، Dr.. بیلی دان، مدیر گروه محصولات مغز و اعصاب در مرکز و سازمان FDA در مورد علت شایع مرگ و میر نوزادان در این گروه، به گفته دکتر دان، می گوید: "طول درمان و مدت زمان طولانی برای درمان بیماران لازم است که شایع ترین علت مرگ نوزادان بیمار بیماری است که می تواند تمام مراحل زندگی بیماران را تحت تاثیر قرار دهد.
Sma یک بیماری ژنتیکی است که در آن از بین رفتن و تحلیل رفتن نورون های حرکتی باعث ضعف و از دست دادن عضلات می شود. در این بیماری متغیرهای زیادی بر سن شروع، پیشرفت بیماری و علائم آن تأثیر می گذارد. Spinerza تنها دارویی است که توسط FDA تأیید شده است برای انواع بیماران آتروفی عضلانی استفاده می شود...
طبق گزارش های سایت FDA این سازمان در طول آزمایش و بررسی دارو با اسپانسر و حامی مالی داروی Spinerza نزدیک بوده است و طی آزمایشات، 121 نوزادی که بیماری آنها در سنین زیر 6 ماه تشخیص داده شده است، مورد آزمایش قرار گرفته اند. زمان تزریق کمتر بود از سن آنها 7 ماه بود و درمان به صورت تصادفی در دو دسته تزریق در مایع نخاعی و به صورت آزمایشی بدون تزریق (از طریق لمس پوست) (یعنی عدم درمان) انجام شد.. نتیجه به دست آمده درصد بهبود در نقاط عطف حرکتی مانند کنترل سر، نشستن، توانایی لگد زدن در حالت خوابیده به پشت (قوس باز)، خزیدن، ایستادن و راه رفتن بود.
###
### نتایج تحقیقات در زمان کوتاه
FDA از حامی مالی و اسپانسر دارو خواست تا نتایج تحقیقات و تجزیه و تحلیل اولیه را در کمترین زمان ممکن ارزیابی کند، از بین بیماران، 82 نفر واجد شرایط برای تجزیه و تحلیل بودند و نتیجه نشان داد که 40 درصد از بیماران در نقطه عطف عاطفی بهبود یافته اند.
علاوه بر این، مطالعات بالینی سطح باز کنترل نشده در بیماران علامت دار بین بیمارانی که سن آنها بین 30 روز تا 15 سال در زمان اولین تزریق بود و نوزادان بدون علامت که سن اولین تزریق آنها بین 8 تا 42 روز بود، انجام شد. تست در بیماران مبتلا به آتروفی عضلانی.. بود.
### عوارض جانبی مشخص شده داروی Spinerza
از عوارض جانبی شایع در بین بیماران آتروفی عضلانی که با اسپینرزا تحت درمان قرار گرفتند، می توان به عفونت های دستگاه تنفسی فوقانی، عفونت های دستگاه تنفسی تحتانی و یبوست اشاره کرد.. اقدامات احتیاطی شامل شمارش تعداد پلاکتهای خون و سمیت کلیوی است و سمیت عصبی نیز در بین حیوانات نشان داده شده است.
### مکانیسم اثر داروی Spinerza
این دارو در واقع نوعی ژن درمانی است که پروتئین سالم و کاربردی تولید می کند، پروتئین اصلی سلول از طریق SMN1 تولید می شود، در حالی که این دارو از طریق مهندسی ژنتیک برای تولید پروتئین از طریق تولید می شود. lang="FA">رهبر است.
### نتایج کلی تحقیق
پس از انجام آزمایشات بر روی بیماران تیپ یک، دو و سه SMA مشخص شد که این دارو اثرات و درمان های موثر و پایداری بر روی بیماران داشته و توانایی های حرکتی و عصبی این بیماران بهبود یافته است.
### نحوه مصرف داروی Spinerza
این دارو در 4 هفته، یک دوز هر هفته 12 میلی گرم/5 میلی لیتر و سپس 1 دوز هر چهار ماه تزریق می شود.
#### اقدامات احتیاطی
همانطور که در بین عوارض دارو ذکر شد، با توجه به احتمال خونریزی و مشکلات کلیوی، بیمار باید بر اساس این دو مورد تحت نظر و تحت نظر باشد
#### اسپینرازا در ایران
با توجه به هزینه گزاف داروی مورد نظر و عدم تایید وزارت بهداشت، به همین دلیل، متاسفانه تکلیف این بیماران در ایران همچنان در هاله ای از ابهام قرار دارد و باید برای دریافت کمک و درمان از کشورهایی که داروی مورد نظر تایید و مصرف شده است استفاده کنند.. برای کسب اطلاعات در مورد این بیماری و همچنین شرایط زندگی و امید به زندگی بیماران sma، می توانید به مقاله مربوطه در این سایت مراجعه کنید یا اینجا را کلیک کنید..
منابع:
سایت رسمی سازمان FDA
آیا این مقاله مفید بود؟.. به آن امتیاز دهید
