مقاله تخصصی
تحسن ملحوظ لدى مرضى SMA عند استخدام دواء سبينرزا
منذ 3 أشهر
653 بازدید
د. ماجد كيهاني فرد
طهرانطبيب أعصاب
مرضى sma ينتظرون دواء سبينرزا
=====================================================================
مرض الربو هو مرض يعرف بأنه مرض خطير نظرا لتقدم وسرعة إصابة المريض بالأنواع صفر والأول والثاني، ويتطلب طريقة سريعة لعلاج المريض والعناية به، وهو مرض نادر يؤثر على الحركة والعضلات الوراثية للمريض.. وقد تم اكتشافه وإطلاقه لهذا المرض... يطلق عليه اسم سبينرازا، ويستخدم في علاج الأطفال والبالغين على حد سواء. sma ما مدى فعالية سبينرزا؟
وبالنسبة لهؤلاء المرضى ودواء سبينرزا فإن السؤال الذي شغل ذهن الكثير من الآباء هو مدى فعاليته وكيفية علاجه من خلال هذا الدواء، فهم يريدون أن يعرفوا مدى فعالية عقار سبينرزا وإلى أي مدى يمكن أن يأملوا في شفاء أبنائهم، لذلك دكتور.. للمرضى المظلومين وفي هذا الصدد إليكم مقال FDA حول هذه المشكلة وكيفية ذكر عملية الموافقة وتأثير دواء Spinerza هنا.
بحسب منظمة FDA أو إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، فإن Spinerza هو الدواء الوحيد المعتمد من هذه المنظمة لاستخدامه كحقنة في السائل المحيط بالحبل الشوكي.
### تقرير FDA عن عقار سبينرازا
وبالنسبة لدواء سبينرزا، يقول الدكتور... بيلي دن، مدير مجموعة المنتجات العصبية بالمركز والوكالة FDA وعن السبب الشائع لوفيات الأطفال في هذه المجموعة، يقول الدكتور دن: "طول فترة العلاج والوقت الطويل الذي يستغرقه علاج المرضى من الضروري أن يكون السبب الأكثر شيوعًا لوفاة الأطفال المرضى هو المرض الذي يمكن أن يؤثر على جميع مراحل حياة المرضى.. Sma هو مرض وراثي يؤدي فيه فقدان وتحلل الخلايا العصبية الحركية إلى ضعف وفقدان العضلات.. في هذا المرض، تؤثر العديد من المتغيرات على عمر ظهور المرض وتطور المرض وأعراضه.. سبينرزا هو الدواء الوحيد المعتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وهو يستخدم لجميع أنواع مرضى الضمور العضلي...
وفقًا لتقارير الموقع FDA فقد كانت هذه المنظمة قريبة من الراعي والراعي المالي لعقار سبينرزا أثناء اختبار ومراجعة الدواء، وخلال الاختبارات تم اختبار 121 طفلًا تم تشخيص مرضهم في سن أقل من 6 أشهر. وكانت مدة الحقن أقل من عمرهم 7 أشهر وكان العلاج عشوائياً. في مجموعتين تم الحقن في السائل الشوكي وتجريبياً بدون حقن (من خلال لمس الجلد) (أي لا علاج)... وكانت النتيجة نسبة التحسن في معالم الحركة مثل التحكم بالرأس والجلوس والقدرة على الركل أثناء الاستلقاء على الظهر (القوس المفتوح) والزحف والوقوف والمشي.
###
### نتائج البحث في وقت قصير
FDA طلبت من الراعي للدواء تقييم نتائج البحث والتحليل الأولي في أقصر وقت ممكن، ومن بين المرضى كان 82 مؤهلاً للتحليل، وأظهرت النتيجة أن 40% من المرضى تحسنوا في المرحلة العاطفية.
بالإضافة إلى ذلك، تم إجراء دراسات سريرية مفتوحة غير خاضعة للرقابة على المرضى الذين يعانون من الأعراض بين المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 30 يومًا إلى 15 عامًا في وقت الحقن الأول والرضع الذين لا يعانون من أعراض والذين تتراوح أعمارهم بين 8 إلى 42 يومًا عند الحقن الأول. كانت الاختبارات على المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات...
### الآثار الجانبية المحددة لدواء سبينرزا
تشمل الآثار الجانبية الشائعة بين مرضى ضمور العضلات الذين تم علاجهم باستخدام Spinerza التهابات الجهاز التنفسي العلوي، والتهابات الجهاز التنفسي السفلي، والإمساك.
وتشمل الاحتياطات تعداد الصفائح الدموية والسمية الكلوية، وقد ظهرت السمية العصبية أيضًا في الحيوانات.
### آلية عمل عقار سبينرزا
هذا الدواء هو في الواقع نوع من العلاج الجيني الذي ينتج بروتين صحي ووظيفي، ويتم إنتاج بروتين الخلية الرئيسي من خلال SMN1، بينما يتم إنتاج هذا الدواء من خلال الهندسة الوراثية لإنتاج البروتين من خلال . lang="FA">هو القائد.
### نتائج البحث العامة
بعد إجراء الاختبارات على مرضى النوع 1 و 2 و 3 SMA، تبين أن لهذا الدواء تأثيرات وعلاجات فعالة ومستقرة على المرضى وقد تحسنت القدرات الحركية والعصبية لهؤلاء المرضى.
### كيفية تناول دواء سبينرزا
يتم حقن هذا الدواء خلال 4 أسابيع، جرعة واحدة كل أسبوع 12 ملغ/5 مل ثم جرعة واحدة كل أربعة أشهر.
#### الاحتياطات
كما ذكر من بين الآثار الجانبية للدواء أنه بسبب احتمال حدوث نزيف ومشاكل في الكلى، يجب مراقبة المريض ومراقبته بناء على هاتين الحالتين
#### سبينرازا في إيران
نظرًا للتكلفة الباهظة للدواء المعني وعدم موافقة وزارة الصحة، لهذا السبب، للأسف، لا تزال مهمة هؤلاء المرضى في إيران في حالة من عدم اليقين ويجب عليهم استخدام البلدان التي تمت الموافقة على الدواء المعني فيها واستخدامه لتلقي المساعدة والعلاج. sma، يمكنك الرجوع إلى المقالة ذات الصلة على هذا الموقع أو النقر هنا.. مصادر:
الموقع الرسمي لهيئة الغذاء والدواء
هل كانت هذه المقالة مفيدة؟.. قيمها
